今年5月30日是第18个“世界多发性硬化日”，围绕今年疾病日，相关疾病科普的主题活动在上海、北京等多地成功举办。活动旨在唤起全球对多发性硬化的关注，推动相关研究和医疗进展。

多发性硬化背后的痛与难

自从2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》以来，多发性硬化的社会知晓度有所提升，但是我国多发性硬化患者仍面临双重困境：一是公众对疾病认知有限，许多患者难以及时察觉病症，错失早期治疗时机；二是多发性硬化的症状不典型、临床表现多样，容易出现诊断不及时的情况，影响规范化诊疗的开展。

复旦大学附属华山医院神经内科主任医师全超教授介绍，多发性硬化是一种免疫介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，也就是免疫系统错误地攻击中枢神经系统，导致神经纤维周围的髓鞘受损或破坏，从而引发四肢麻木、视力模糊、疲劳、平衡问题、感觉异常等症状。临床表现的个体差异极大，病情常呈现时好时坏、反复发作的特点，部分患者的症状还会随时间推移而加重。数据显示，该病好发于29至39岁的青壮年群体，女性更为多见，男女患病比例为1∶1.5~1∶2。因此，多发性硬化也被称作“美女病”。

疾病修正治疗成破局关键

面对多发性硬化的侵袭，临床诊疗中格外强调干预时机。多发性硬化的早期以炎症反应为主，随着复发次数增多，患者病情会逐渐加重。虽然大脑在发病初期具备一定修复能力，但这种能力十分有限，一旦病情进入进展阶段，身体对治疗的反应便会下降。因此，把握好多发性硬化早期干预的“黄金窗口期”至关重要。

多发性硬化的临床治疗主要分为急性期和缓解期两大阶段。其中，急性期治疗如同“灭火”，用于疾病发作时，以减轻症状、缩短病程、改善残疾程度和防治并发症为主要目标。然而，度过急性期后，缓解期治疗才是关乎患者长远预后的“关键战场”，秉持“防患未然”的原则，以控制疾病进展、预防复发为目标。其中，疾病修正治疗（DMT）正是目前主流的核心武器。《多发性硬化诊断与治疗中国指南（2023版）》指出，多发性硬化一经明确诊断，应尽早开始DMT并长期维持治疗。

全方位守护多发性硬化患者

除了治疗与护理，在与多发性硬化的长期抗争中，确诊时的不安、反复发作的煎熬、对未来的茫然，对患者及其家庭而言，更像是一场心理上的马拉松。每一次复发都可能带来新的症状表现或残疾加重，这种无法预知的疾病进展，给患者家庭带来了沉重而持久的精神压力。因此，真正有温度的守护不能只停留在临床诊疗层面，更需要社会各界的合力——提升公众疾病认知、规范全病程诊疗与管理、及时引入心理支持，通过专题科普、现场分享与互动交流，向公众传递多发性硬化等罕见病的诊疗现状与患者真实困境，呼吁社会给予罕见病群体更多理解与关注，才能真正为患者及其家庭实现身心赋能。诺华中国深耕中枢神经领域，长期以来携手各界同行，推动多发性硬化的标准化诊疗体系建设，普及疾病知识，凝聚社会关爱，以实际行动护航MS的临床发展与患者管理。

全超教授介绍，复旦大学附属华山医院神经内科脱髓鞘疾病亚专业组正依托国家神经疾病医学中心，通过多学科诊疗（MDT）模式建立标准化临床路径，致力于为多发性硬化、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）等罕见病患者提供个性化的全程管理。同时，团队积极携手患者组织，搭建医患桥梁。

多发性硬化虽然无法治愈，但通过及时、规范的治疗，可以有效减轻症状、防止复发并提升患者的生活质量。因此，主动了解疾病知识、关注诊疗进展，对于多发性硬化患者群体、他们的家庭乃至社会公众，都具有重要意义。

来源：新民晚报 作者：潘嘉毅