央广网上海6月1日消息(记者林馥榆)近些年,越来越多孩子过早迈入青春期,成长“被迫”按下加速键。中枢性性早熟(Central Precocious Puberty,以下简称CPP)看似只是“发育早一点”,实则可能影响身高、心理、内分泌代谢,甚至未来的生育能力。这个六一儿童节,儿科专家呼吁全社会重视儿童发育异常,用规范诊疗守护孩子的当下与未来。
成长“早到”的隐忧:警惕发育异常,早筛早诊护长远
在广西壮族自治区人民医院儿科主任医师戴艺的临床观察中,儿童中枢性性早熟正呈现发病率逐年升高、发病年龄提前、地域差异明显的特点。“90年代那会儿我接诊时,一年也遇不到几例,6岁半左右确诊的孩子更是罕见;但现在,门诊里这类患儿越来越多,南方地区、经济发达地区的发病率也相对更高。”戴艺坦言,很多家长误以为孩子“长得早是好事”,却忽视了背后隐藏的健康风险。
中枢性性早熟的核心识别信号十分明确:女童7.5岁前出现乳房发育、10岁前月经初潮,男童9岁前睾丸体积增大。一旦出现这些迹象,家长绝不能掉以轻心。性早熟绝非简单的发育提前,危害贯穿当下与未来:短期会导致骨骼提前闭合,影响成年后身高;同时,身心发育失衡易引发自卑、焦虑、抑郁等心理问题,影响孩子性格养成;更关键的是,未经规范干预,可能损伤性腺系统发育,直接影响孩子成年后的生育能力,这也是临床需要警惕的长期隐患。
儿童成长不可逆,《“健康中国2030”规划纲要》也明确提出,实施健康儿童计划,加强儿童早期发展。戴艺建议,家长要主动学习儿童生长发育知识,密切关注孩子发育信号,发现异常及时带孩子到儿童内分泌专科就诊,早发现、早诊断、早干预,是守护孩子健康成长、保障未来健康的第一道防线。
生命“逆袭”的温暖:规范诊疗为孩子成长保驾护航
关于中枢性性早熟的治疗,从过去的摸索前行到如今的规范诊疗,临床医生亲历了诊疗理念与药物的巨大进步,也见证了许多家庭因坚持规范治疗收获圆满结局,乐乐(化名)就是最典型的例子。
“1998年,我接诊了6岁半的乐乐,她妈妈发现孩子乳房提前发育,作为大学老师,家长很有健康意识,第一时间带孩子来就诊。”戴艺回忆,那个年代国内中枢性性早熟诊疗几乎一片空白,没有成熟指南。“那时候口服药效果不理想,也没有注射用的长效制剂,治疗方式很有限,我们基本是一边参考国外文献、一边结合临床经验摸索方案。”
经头颅核磁共振、子宫卵巢B超、性激素检测等一系列检查,乐乐最终确诊为特发性中枢性性早熟。戴艺与家长充分沟通后,采用了GnRHa(促性腺激素释放激素类似物),每月注射一次亮丙瑞林。“治疗是一场持久战,我们一直坚持到乐乐骨龄达到12岁多、实际年龄快11岁时,评估身高达标、发育稳定,才谨慎停药。”戴艺说,整个治疗过程,乐乐妈妈全程信任、严格配合,坚持每3个月带孩子复查性发育情况、生长速率,每半年监测一次骨龄,从未间断。
这份坚持,换来了远超预期的长远获益。戴艺欣慰地分享:“停药后,乐乐的性腺功能顺利恢复,青春期发育回归正常节奏。32岁那年,她已经组建了幸福的家庭,顺利生下两个孩子,成为一位温柔的母亲。”
中枢性性早熟的治疗,从来不是只追求短期效果,更核心的目标是保护孩子的性腺系统正常发育,为未来生育能力筑牢基础。中华医学会儿科学分会候任主任委员、华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授说:“像亮丙瑞林这类规范的GnRHa治疗方案,在治疗期能有效抑制异常发育、避免身高受损,长期来看,更能保障患儿成年后性腺功能正常,顺利完成婚育,这是儿科内分泌领域非常重视的长期获益,也是我们坚持规范治疗的核心意义。”
守护“花开”的力量:集采护航,让好药惠及更多患儿
乐乐的结局令人欣慰,但在过去很长一段时间里,长期用药费用高、家庭负担重,是横在很多患儿家庭面前的现实难题。中枢性性早熟治疗周期动辄两年以上,原研亮丙瑞林疗效稳定、安全性好,但过去价格偏高,不少普通家庭难以长期承担,不得不中断治疗。
如今,随着国家药品集中带量采购持续推进,原研亮丙瑞林3.75mg与11.25mg两款剂型均被纳入广东联盟集采,将覆盖广东、山西、内蒙古、吉林、黑龙江、安徽、江西、河南、湖南、广西、海南、贵州、青海、宁夏、新疆等15个省(自治区),切实缓解患儿家庭的长期用药经济负担,为政策覆盖区域内的患者提供规范化治疗的新选择。
值得一提的是,11.25mg的三月长效剂型的普及进一步提升了治疗便利性与依从性。罗小平教授介绍:“过去CPP患儿依从性差的原因,主要包括经常性未能按时返回医院及忘记治疗。原研亮丙瑞林三月长效剂型为临床治疗提供了更为便捷的治疗方案,相较于短效制剂,长效缓释制剂可以实现数月的药物持续释放,患儿及家属只需每三个月来医院接受注射治疗及随访观察,有效减少注射次数和门诊时间,尽可能降低长期治疗给患儿及家属日常生活带来的不利影响,有助于提升治疗期间的便捷性与舒适度,推动疾病规范化管理。”
此外,罗小平教授提到,临床上除了关注患儿的身高、青春期发育和心理健康外,也同样要特别关注CPP患儿成年后的远期生育问题。对于家长而言,最担心的往往是孩子在接受规范治疗后,未来的性腺功能和生育能力是否会受到影响。事实上,现有研究和长期随访结果显示,CPP患儿接受包括亮丙瑞林在内的GnRHa规范治疗后,停药后下丘脑-垂体-性腺轴通常能够恢复,成年后的月经、排卵及生育结局总体良好,未见明显不良影响。乐乐这一案例在成年后依然保持了良好的生育力,顺利结婚生子,这也进一步说明,规范治疗能够在控制疾病进展的同时,尽可能保护孩子未来的生殖健康与人生选择。
谈及集采的意义,罗小平教授感触颇深:“集采让高价的原研好药变成普通家庭可负担的药,解决了长期用药的经济痛点。长效剂型和集采降价,通过药物创新和政策创新的双重助力,推动了疾病的规范化治疗,也守护了孩子的健康未来。”他相信,随着集采政策在更多省市陆续落地,能为更多中枢性性早熟患儿提供“优质优价”的治疗选择,进一步助力我国儿科精细化、可持续化的高质量发展,让更多患儿能像乐乐一样,摆脱疾病困扰,健康成长、顺利婚育,拥抱美好人生。